Autisme: aard en omvang
Uit ’s werelds eerste placebo-gecontroleerde autisme trial gecombineerd met hersenfilmpjes (EEG) blijkt dat een deel van de kinderen met een ontwikkelingsstoornis baat hebben bij dit medicijn. Bumetanide wordt normaal gesproken voorgeschreven bij mensen met een hoge bloeddruk. Nu blijkt dat het ook een werking heeft in hersenen van kinderen die moeite hebben informatie te verwerken. Hun prikkelbalans is dan niet optimaal, het brein is over- of onderprikkeld.
De onderzoekers tonen nu aan dat bumetanide de prikkelbalans kan beïnvloeden door de chloorconcentratie in de hersencellen te verminderen. “Het was de grote vraag of het medicijn effect heeft op de prikkelverwerking en of en bij wie dat leidt tot verbetering van de symptomen”, zegt kinderpsychiater Hilgo Bruining. “Door de analyse van de breinactiviteit met een hersenfilmpje voor en na de behandeling met bumetanide, blijkt dat dit middel de prikkelbalans kan beïnvloeden.”
Model voorspelt bij wie het werkt
Met een EEG, het hersenfilmpje, ontwikkelden de onderzoekers een model dat kan voorspellen welke kinderen baat hebben bij het middel en welke niet. “Het moet gedaan zijn met zomaar iets voorschrijven voor deze kinderen met autisme symptomen”, aldus Bruining. “Wij hebben een methode gevonden waarbij we vrij precies kunnen zien voor welk kind dit middel zal werken. Dat doen we door te kijken naar de prikkelbalans in het brein met een nieuwe EEG-analyse. Door deze data met klinische gegevens te combineren, krijgen we een algoritme waarmee we kunnen voorspellen bij wie het middel zal werken. Dit middel heeft geen ernstige bijwerkingen zoals antipsychotica of ritalin.”
Labels loslaten
Bruining pleit voor precisie psychiatrie. Via focus op prikkelverwerking en daarmee op de oorzaak van de symptomen, wil hij ieder kind een unieke behandeling geven. Bruining toonde eerder al aan dat kinderen in het autisme spectrum zowel overprikkelde als onderprikkelde breinen kunnen hebben. Dit is de kern van de aanpak in het nieuwe N=You Kenniscentrum voor ontwikkelingsstoornissen van Emma Kinderziekenhuis in Amsterdam UMC.
Opzet studie
Deze studie die samen met de Vrije Universiteit Amsterdam en UMC Utrecht is opgezet, is een analyse van de BAMBI-studie. Een dubbelblinde, door deelnemers gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase-2-superioriteitsstudie waarin bumetanide wordt getest (tweemaal daags tot 1,0 mg) bij overigens medicatievrije kinderen met ASS. De studie omvatte 92 kinderen van 7-15 jaar met een door experts bevestigde diagnose van ASS. Exclusiecriteria waren een IQ < 55 en gebruik van psychoactieve medicatie. De kinderen kregen 91 dagen behandeling met het ofwel het middel ofwel het placebo. Gekeken werd naar de hersenactiviteit voor en na behandeling middels een EEG.
